쌍둥이침대(신생아침대 졸업 후) 럭스나인+연희데코/레이디코쿤+엘라비아s4
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최근 럭스비아 노바티스의 척수성근위축증(SMA) 치료제 '졸겐스마'가 건강보험 적용을 받으면서 화제를 모았습니다. 세계에서 가장 비싼 약으로 손꼽히는 졸겐스마는 미국 기준으로 1회 투약 비용이 26억원에 달하는 것으로 알려져 있습니다. 이번 국민건강보험공단과 노바티스의 약가 협상으로 환자의 부담액이 최대 598만원으로 줄었습니다.단 한 번의 투약으로 완치를 기대할 수 있는 '원샷 치료제'의 건강보험 적용 사례는 이번이 처음은 아닙니다. 앞서 4월에는 1회 투약 비용이 5억원에 이르는 노바티스의 급성림프모구 백혈병 치료제 '킴리아'가 건강보험에 등재되며 환자에게 새로운 길을 열었습니다.▶ 관련 기사: 암세포만 잡는다"소아 백혈병 잡은 5억짜리 꿈의 항암제 '킴리아', 조선일보, 2022.07.11여기에 국내외 제약바이오 기업들이 차세대 먹거리 확보를 위해 희귀의약품 개발에 속속 나서면서 초고가 치료제에 대한 관심이 높아지고 있는데요.오늘은 미국 의약품 비교업체 굿알엑스(GoodRX)가 발표한 자료를 통해 졸겐스마를 비롯한 글로벌 의약품의 연간 투약 비용 순위를 알아보겠습니다.2021 글로벌 의약품 럭스비아 연간 투약 비용 순위① 졸겐스마 (노바티스)지난해 세계에서 가장 높은 연간 투약 비용을 기록한 의약품 1위는 졸겐스마입니다. 2019년 미국 FDA 승인을 취득한 유전자 치료제 졸겐스마의 연간 투약 비용은 202만5000달러, 한화로 약 26억원에 달했습니다. 그러나 비싼 약가에도 불구하고 1회 투약만으로도 희귀 유전병인 척수성근위축증을 완치할 수 있어, 이른 바 '꿈의 치료제'로 각광받고 있습니다.척수성근위축증은 근육을 유지하는 데 필요한 유전자(SMN1)의 돌연변이로 인해 발생합니다. 전신근육과 함께 호흡, 심박과 관련된 근육까지 약화되는 치명적인 유전병으로, 환자의 30%가 만 25세 이전에 사망하는 것으로 알려졌습니다.졸겐스마는 SMN1 유전자의 대체본으로 구성됩니다. 이는 돌연변이가 발생한 유전자를 대신해 근육 유지에 필요한 단백질을 생성합니다. 또한, 합성의약품이나 인슐린 같은 단백질 의약품과 다르게 인체에서 필요로 하는 단백질 생성의 설계도 역할을 하는 유전자를 투입하기 때문에 1회 투약으로도 완치를 기대할 수 있는 것입니다.한편, 졸겐스마의 럭스비아 FDA 승인 이전에는 주로 바이오젠의 유전자 치료제 스핀라자가 척수성근위축증 치료제에 사용됐습니다. 스핀라자는 첫해 6회, 다음 해부터 3회씩 지속적인 투약이 필요하며 1회 투약비용이 12만5000달러, 한화로 약 1억6000만원입니다. 10년간 투약을 가정하면 50억원에 육박하는 셈입니다. 이에 스핀라자에 비해 졸겐스마가 비용 측면에서 효율성이 뛰어나다는 평가를 받고 있습니다.② 조킨비 (아이거 바이오파마슈티컬스)조로증 치료제 조킨비가 연간 투약 비용 130만2480달러(약 12.7억원)로 2위에 올랐습니다. 소위 '벤자민 버튼 병'으로 알려진 조로증 또는 허친슨-길포드 조로 증후군은 소아 및 아동에게서 조기 노화 현상이 나타나는 희귀유전병으로, 수백만 명 가운데 1명 빈도의 유병률을 보입니다. 전 세계적으로 수백 명의 환자가 조로증을 앓고 있는 것으로 추산되며 환자의 평균 수명은 만 13세입니다.국내 소아조로증 환자의 경우, 현재 구독자 20만 명의 유튜브 채널 '욘니와치애'를 운영하고 있는 홍원기 씨가 유일합니다.▶ 관련 기사: 하루하루가 더없이 소중···원망·좌절할 럭스비아 시간 없어요, 국민일보, 2020. 12. 10③ 다니엘자 (와이-맙스 테라퓨틱스)3위는 신경모세포종 치료제 다니엘자가 차지했습니다. 연간 투약 비용 97만7664달러(약 12억원)을 기록한 다니엘자는 1세 이상의 소아, 성인의 뼈·골수성 재발성 및 불응성 고위험환자의 신경모세포종 치료와 관련해 2020년 FDA 승인을 받았습니다.여기서 신경모세포종은 대표적인 소아암 중 하나로 부신수질, 교감신경절이 있는 부위의 악성 종양을 뜻하며, 국내에서 매년 10만 명 중 1명의 빈도로 발생하고 있습니다.④ 마이알립트 (엠리)4위는 지방이상증 환자의 렙틴(leptin) 호르몬 결핍 합병증 치료제 마이알립트로 연간 투약 비용이 88만9904달러(약 11억원)에 달합니다. 앞서 미국 의약품 비교업체 굿알엑스는 2020년 최고가 약국 판매 의약품으로 마이알립트를 선정하기도 했습니다.지방이상증 또는 지방이영양증은 지방조직의 위축이 발생하는 대사 장애 질환으로, 선천성 지방이상증의 경우에 유병률은 100만 명 중 1명 정도입니다. 식욕 억제 호르몬으로 잘 알려진 렙틴 호르몬의 결핍으로 인해 상당수의 환자는 고혈당, 럭스비아 고지질단백혈증 등 합병증 관리에 어려움을 겪고 있습니다.⑤ 럭스터나 (노바티스)현재 국내에서 급여 등재 논의가 진행 중인 유전자 치료제 럭스터나가 5위에 올랐습니다. 럭스터나는 망막 시세포 구조와 기능을 담당하는 유전자의 돌연변이로 인해 시각 손실이 발생하는 희귀 난치성 질환 치료에 사용됩니다.졸겐스마와 같은 '원샷 치료제'로서 1회 투약만으로 완치를 기대할 수 있으나 85만달러(약 10.5억원)에 이르는 연간 투약 비용으로 인해 치료의 문턱이 높아 건강보험 적용을 요구하는 목소리가 높아지고 있습니다.▶ 관련 기사: 원샷 유전자치료제 '럭스터나'연내 급여 가능할까, 데일리팜, 2022.05.11⑥ 폴로틴 (알로스 테라퓨틱스)6위에는 세계 최초로 재발성·불응성 말초 T세포 림프종 치료제로 FDA 승인을 취득한 폴로틴이 연간 투약 비용 79만3870달러(약 9.8억원)를 기록하며 이름을 올렸습니다. 말초 T세포 림프종은 10만 명 당 1명 미만으로 발생하는 희귀 난치성 암 질환으로, 재발률이 높으며 환자의 5년 생존율이 30%에도 미치지 못하는 등 럭스비아 예후가 불량한 것으로 알려졌습니다. ⑦ 브리뉴라 (바이오마린 파마슈티컬)7위는 소아의 선천성 대사 질환으로 발작, 시력상실 등을 유발하는 바텐병의 치료제 브리뉴라입니다. 연간 투약 비용 73만340달러(약 9억원)을 기록한 브리뉴라는 2017년 바텐병 치료제로는 처음으로 FDA 승인을 받았습니다. 희귀질환인 바텐병의 경우, 미국에서 10만 명 중 1명의 빈도로 발생하는 것으로 보고됩니다.⑧ 블린사이토 (암젠)급성림프모구 백혈병 치료제 블린사이토가 8위에 안착했습니다. 급성림프모구 백혈병은 건강한 사람에게서 발병 빈도가 높은 특이한 질환으로, 재발성·불응성 환자의 5년 생존율이 한 자리수를 기록할 정도로 예후가 좋지 않습니다. 블린사이토의 연간 투약 비용은 71만2672달러(약 8.8억원)에 달하지만 국내의 경우, 건강보험이 적용된 데다 급여가 확대되고 있어 치료의 문턱이 한층 낮아진 상황압니다.⑨ 라빅티 (호라이즌 파마)9위는 연간 투약 비용 69만5970달러(약 8.6억원)를 기록한 요소회로질환 치료제 라빅티입니다. 여기서 요소회로는 생물체 내 암모니아를 요소로 전환시키는 과정을 뜻하며, 요소회로질환은 요소회로 럭스비아 내 특정 효소가 결핍되면서 나타나는 증상으로 시트룰린혈증, 아르기닌혈증 등을 포함합니다.⑩ 솔리리스 (알렉시온 파마슈티컬스)지난해 아스트라제네카가 인수한 알렉시온 파마슈티컬스의 솔리리스가 연간 투약 비용 67만8392달러(약 8.3억원)으로 10위에 자리잡았습니다. 솔리리스는 희귀병인 발작성 야간 혈색소뇨증 치료에 사용되며 2017년 FDA로부터 중증 근무력증 치료제로 적응증을 확대한 바 있습니다.최근 의약품 시장조사기관 아이큐비아(IQVIA)에 따르면 솔리리스는 투약 횟수 감소 등 편의성을 강화한 후속 약물 '울토리미스'출시로 인해 국내 매출이 줄어드는 모양새입니다. 실제로 지난해 국내 매출은 311억원으로 전년 대비 약 24% 감소하며 입지가 흔들리고 있습니다.글로벌 희귀의약품 시장 전망전 세계적으로 초고가 치료제인 희귀의약품 시장의 규모가 커지는 가운데 국내외 제약바이오 기업들이 파이프라인 개발에 박차를 가하고 있습니다.세계보건기구(WHO)에 따르면 지난 5월 기준으로 희귀의약품이 전 세계 신약 파이프라인의 79%를 차지하는 것으로 나타났습니다. 또한, 글로벌 시장조사기관 이밸류에이트파마(Evaluate Pharma)가 발표한 자료를 살펴보면 글로벌 희귀의약품 럭스비아 시장 규모는 2026년 2730억 달러(약 355조원)를 달성하며 연 평균 12% 성장세를 기록하는 한편, 전체 처방의약품 매출의 약 20%까지 늘어나며 시장에서 입지가 확대될 전망입니다.단, 국내 기업의 경우 희귀의약품 허가 사례가 늘어나고 있으나 주로 임상 1상에 머물러 있습니다. 이에 글로벌 시장에 본격적으로 진출하고자 연구개발에 더욱 힘쓰고 있는 상황입니다.▶ 관련 기사: 글로벌 희귀약 시장 가파른 성장세···신약 파이프라인 중 79%, 약업신문, 2022.07.18향후 시장의 성장세와 함께 K-바이오의 위상도 한층 높아지면서 비싼 약가로 인해 치료에 어려움을 겪는 환자들이 새로운 옵션을 제공받을 수 있을지 관심이 모아집니다.이번 시간에는 글로벌 의약품의 연간 투약 비용 순위에 이름을 올린 제품, 그리고 희귀의약품 시장 전망을 소개 드렸습니다. 앞으로도 메디톡스 공식 블로그를 통해 방문해 주시는 모든 분들께 다양하고 유익한 정보를 제공할 수 있도록 최선을 다하겠습니다. 오늘도 건강한 하루 럭스비아 보내시길 바랍니다. 감사합니다.
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